A Bethesda Gyermekkórházban 2019. október 29-én végezték el az első génterápiás kezelést, amelyet már 26 gyermeknél alkalmaztak. A veleszületett gerincvelői izomsorvadás (SMA) korai felismerése, a kezelés időbeni megkezdése óriási jelentőségű az életminőség szempontjából. Ezért olyan fontos az újszülöttek SMA szűrése. Mondta el a Csillagpont Rádió műsorában dr. Mikos Borbála, a Bethesda Gyermekkórház orvos-igazgatója, a génterápiás munkacsoport vezetője, aki a közelmúlt egyik jeles eseményéről, az első újszülött korban kiszűrt SMA-s csecsemő génterápiás kezeléséről is tájékoztatta a hallgatókat.